Araştırmacılar, sistemik skleroz veya sklerodermadaki fibroz sürecini tersine çevirebilecek yeni ilaçlar için umut vaat eden bir hedef bulduklarını açıkladılar. Bu durum, pek çok hastanın hayatını kısaltan ve tedavi veya etkili tedavi uygulanmayan nadir bir durumdur.
Farmakoloji ve Toxicologyat Michigan State Üniversitesi’nden profesör ve başkan olan Richard Neubig ve meslektaşları, sklerodermayı thatactivate eden bir çekirdek genetik sinyal yolu buldular ve küçük bir molekül yardımıyla farelerde kapatılabildiğini gösterdi.
Onların çalışmasını rapor ediyorlar.
Skleroderma, bağışıklık sisteminin dokuya verdiği zararı gidermek için çok fazla skar dokusu oluşturduğunda ortaya çıkan nadir bir otoimmün hastalıktır (tomurcuk kollajeniyle (fibroz olarak bilinen bir süreç) kalınlaşmasına neden olur.
İki tip skleroderma – lokalize ve sistemik skleroz vardır. Lokal sklerodermada, fibroz sıklıkla deride olur, bu da daha kalın ve giderek daha az esnek olur. Sistemik skleroz, değişik derecelerde cilt fibrozu ile ortaya çıkar, ancak diğer organlara da yayılır, akciğerlerde, böbreklerde, bağırsakta ve kalpte dokuların sertleşmesine neden olur.
Tahminler, yaklaşık 300.000 Amerikalıda skleroderma var, bunların üçte biri sistemik formda.
Yetişkinlikte başlayan birçok karmaşık otoimmün bozukluğu gibi, hayvan modelleri de hastalığın tüm özelliklerini değil, bazılarını çoğaltır, bu da bu alanda ilerlemenin yavaşlığını araştırmayı ve hesaplamayı zorlaştırır.
Hastaların mevcut tedavilerden bekleyebilecekleri en büyük şey inflamasyonda bir azalmadır – etkili bir tedavi veya tedavi yoktur.
Araştırmacılar, tüm sclerodermatrigger’lar için sinyal yolunun ‘ana anahtar’ olduğunu buluyorlar.
Fakat bu yeni çalışma, her şeyi değiştirmeye başlamak olabilir, çünkü aralarında yardımcı olan Prof. Neubig, şunları açıklıyor:
“Bu araştırma, bu ana sinyal yolunu inhibe ederek, fibrozu engelleyebiliriz – hastalık ile birlikte meydana gelen dokunun kalınlaşması.”
Hastalığa neden olduğu bilinen bir ya da iki sinyal yolunu bloke eden ilaçlar var – araştırmacılar, bir çok yoldan biri tarafından butleroderma tetiklenebilir.
Bu çalışmanın yaptığı fark, araştırmacıların, tüm sinyal yolları için ana anahtarı atacak olan sesteki sinyal yolunu belirlediklerine inanmalarıdır.
Çekirdek sinyal yolu MRTF / SRF gen transkripsiyon yolu olarak adlandırılır ve araştırmacılar bu yolun yeni bir küçük moleküllü inhibitörünün bu ana şalteri çevirip fibroz sürecini tersine çevirdiğini göstermek için kültür ve farelerde deneyler yaptılar.
Şimdi bu başarının laboratuarda insanlarda işe yaradığını göstermek için tercüme etmeleri gerekiyor.
Bir sonraki adım, insanlar için çalışan kimyasal bileşikler geliştirmektir.
“Bu çekirdek anahtarı geçerli bir ilaç hedefi olarak onaylayarak, şimdi kimyasal bileşikleri geliştirmek için çalışmalarımıza devam edebiliriz, böylece insanlar için uygun dozlarla çalışacaklardır. Kesinlikle umut verici” diyor Prof. Neubig.
Bulgu, skleroderma hastaları için yaşam kalitesini önemli ölçüde değiştirebileceğini ve sistemik hastaların yaşamlarını büyük ölçüde uzatabileceğini ekliyor.
Çalışmanın fonları, bir skleroderma ve onun etkilerini ilk elden deneyimleyen bir Michigan ailesi olan Jon ve Lisa Rye’den geldi. Ek fonlar, aile tarafından kurulan bir kalabalık fonlama sitesi olan Scleroderma Cure Fund’dan geldi.
Ekim 2013’te, araştırmacıların önleyici ve sert cilt sendromlu farelerde fibrozu tersine çevirdiği bu alanda heyecan verici bir gelişme daha öğrenmişti.
