Krystexxa (pegloticase), geleneksel tedaviye cevap vermeyen veya tahammül edemeyen gut hastaları için FDA (Gıda ve İlaç İdaresi) tarafından onaylanmıştır. Gut, vücuttaki aşırı ürik asitin bir sonucudur, eklemlerde veya yumuşak dokuda oluşan iğne benzeri kristallere yol açarak şişlik, ağrı, eklem sertliği, ısı ve kızarıklığa neden olur.
FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Pulmoner, Allerji ve Romatoloji Ürünleri Bölümü müdürü Badrul Chowdhury’e göre, gut hastalarının yaklaşık% 3’ü geleneksel tedaviye cevap vermemektedir – bu ilaç önemli bir yeni seçenek sunmaktadır onlar için.
ABD’de gut olan tahmini üç milyon yetişkin var. Milyonun% 3’ü yaklaşık 90.000 kişidir.
Gut için geleneksel tedavi, kandaki ürik asit düzeylerini düşüren ilaçların uygulanmasını içerir. Örnekler, ksantin oksidaz inhibitörleri Zyloprim (allopurinol) ve Uloric (febuxostat) içerir.
Bir enzim olan Krystexxa, ürik asidi insan vücudunun idrar yoluyla dışarı attığı ve böylece ürik asit kan seviyelerini düşürdüğü zararsız bir kimyasal olarak metabolize eder. Hasta iki haftada bir intravenöz infüzyon alır.
Her biri altı ay süren ve 212 katılımcıyı kapsayan iki klinik çalışma, Krystexxa’nın kandaki ürik asit düzeylerini düşürdüğünü ve eklemlerde ve yumuşak dokudaki ürik asit kristallerinin birikimini azalttığını gösterdi.
Bununla birlikte, klinik deneme katılımcılarının% 25’i Krystexxa’ya şiddetli bir alerjik reaksiyon yaşadı. Bu nedenle, sağlık hizmeti sağlayıcıları, reaksiyon riskini en aza indirmek için hastaya Krystexxa vermeden önce bir kortikosteroid ve bir antihistamin vermelidir. Denemeler ayrıca bulantı, enjeksiyon bölgesi morarma, burun geçişi tahrişi, göğüs ağrısı, kusma ve kabızlık gibi başka reaksiyonları da rapor etmiştir.
Krystexxa, konjestif kalp yetmezliği olan bireyler üzerinde çalışılmamış olduğundan, FDA doktorları özellikle bu tür hastalara dikkat etmeleri konusunda uyarır.
FDA, Krystexxa’nın sağlık hizmeti sağlayıcıları için ciddi infüzyon ve alerjik reaksiyon riskini iletmek için hastalara ve materyallere yönelik bir ilaç kılavuzu içeren bir Risk Değerlendirmesi ve Etki Azaltma Stratejisi ile onaylandığını bildirmektedir.
Krystexxa’nın yapımcıları Savient Pharmaceuticals’ın başkanı Paul Hamelin R.Ph. şunları söyledi:
KRYSTEXXA, geleneksel tedaviye refrakter olan kronik gut hastası yetişkin hastalar için FDA tarafından onaylanan ilk ve tek tedavidir. Klinik veriler, her iki haftada bir 8 mg KRYSTEXXA ile tedavi edilen birçok hastanın, bu şiddetli, sakatlayıcı ve zayıflatıcı hastalığın seyrini tersine çeviren önemli pozitif klinik iyileşmenin altı ay içinde yaşayabileceğini göstermiştir.
Başlıca klinik çalışmalarımızdaki hastaların istatistiksel olarak anlamlı bir oranı, serum ürik asit düzeylerinin ortalama 0.7 mg / dL’ye düşürülmesini sağladı ve tedavinin ilk altı ayı içinde tofinin çözülmesi için tam bir yanıt elde etti. KRYSTEXXA’nın onayının, ABD’de kronik gut hastası olan hastaların geleneksel yaşamına karşı olan yaşamını dönüştürmek için misyonumuzu gerçekleştirmeye yönelik önemli bir adım olduğuna inanıyoruz, çünkü bunların çoğu son olarak ciddi bir şekilde tersine dönme umudu veren bir tedaviye sahip. zayıflatıcı hastalık.
Savient Pharmaceuticals, Krystexxa’nın ABD’de bu yıl içinde reçete ile bulunmasını bekliyor ve ABD’nin lansmanı için hazırlıklarında çok ilerlediğine inanıyor.
Gut’a ne sebep olur?
Kanınızdaki ürik asit seviyeleri, seviye aşırıya (hiperürisemi) gelene kadar yükselir ve bu da uptus kristallerinin eklemlerin etrafında birikmesine neden olur. Bu, bir gut atağı olduğunda inflamasyona ve şiddetli acıya neden olur.
İnsan vücudu pürinler olarak adlandırılan kimyasalları yıktığında ürik asit üretir. Pürinler vücudunuzda ve ayrıca organ etleri, hamsi, kuşkonmaz, mantar ve ringa balığı gibi yiyeceklerde doğal olarak bulunabilir.
Çoğu zaman ürik asit çözülür ve böbrekler yoluyla idrarın içine girer. Bununla birlikte, eğer vücut çok fazla ürik asit üretiyorsa veya böbrekler yeterli ürik asidi dışarı atmıyorsa, bu durum oluşur. Birikme, iğneler gibi görünen keskin urat kristalleri ile sonuçlanır. Eklemlerde veya çevresindeki dokuda birikirler ve ağrıya, iltihaplara ve şişmeye neden olurlar.
Şaşırtıcı bir şekilde, hiperürisemi genellikle gut geliştirmeyen pek çok insanda bulunur. Bilim adamları hiperürisiye neden olan şeylerden tamamen emin değiller. Kesinlikle genetik bir faktör vardır, çünkü hiperürisemili yakın akrabaları olan bir kişinin kendisini geliştirmesi daha olasıdır.
Aşağıdakilerin gut saldırısına neden olduğu ve gutun katkıda bulunan nedenleri olabileceği bilinmektedir:
- şişmanlık
- ağır alkol tüketimi, özellikle bira
- deniz ürünleri ve et ve et organları gibi pürin yiyeceklerinde yüksek diyet
- son derece düşük kalorili diyetler
- düzenli aspirin kullanımı
- düzenli niasin kullanımı
- diüretik ilaçların düzenli kullanımı
- Siklosporin gibi transplant hastaları tarafından alınan ilaçlar
- hızlı kilo kaybı
- kronik böbrek hastalığı
- hipertansiyon (yüksek tansiyon)
- sedef hastalığı
- tümörler
- miyelom
- hemolitik anemi
- kurşun zehirlenmesi
- hipotiroidizm
- cerrahlık
- Kelley-Seegmiller sendromu
- Lesch-Nyhan sendromu
Daha ayrıntılı olarak gut hakkında okumak için buraya tıklayın.
Kaynaklar: FDA, Savient Pharmaceuticals, Medical News Today (arşivler)
Christian Nordqvist tarafından yazıldı.
