Gen tedavisi Alzheimer’i önleyebilir, çalışma önerileri

Beyninde bir gendeki bir virüsü veren genetik bir tedavi, erken evre Alzheimer hastalığını tedavi etmek için kullanılabilir.

Alzheimer hastalığı en sık görülen demans türüdür. Dünya çapında 40 milyondan fazla insanı etkileyerek hafıza kaybı, karışıklık ve kişilik ya da ruh hali değişiklikleri getiriyor. Şu anda tedavi yok.

2013 yılında, Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri (CDC), Alzheimer ile Amerika Birleşik Devletleri’nde 5 milyona kadar insanın yaşadığını tahmin etmektedir. 2014 yılında, ABD’de altıncı ana ölüm nedeni olan 93.541 ölüm hastalığa bağlandı.

Birleşik Krallık’taki Imperial College London’dan bilim adamları, farelerin beyin hücrelerine PGC1-alfa olarak bilinen bir geni sunmak için değiştirilmiş bir virüs kullanmışlardır. Alzheimer’ın gelişimini azalttığını buldular.

Virüs bir lentivirüs vektörü olarak adlandırılır ve genellikle gen terapisinde kullanılır.

Bir önceki laboratuvar araştırmasına dayanarak, ekip, amiloid-beta peptidi olarak adlandırılan bir proteinin hücrelerde oluşmasını engelleyebileceğini öngörmüştür.

Amiloid plaklar Alzheimer hastalığı olan kişilerin beyinlerinde oluşan yapışkan kümelerdir. Beyin hücrelerinin ölümünden sorumlu olduklarına inanılmaktadır. Amiloid-beta peptid bu plakların ana bileşenidir.

Çalışmanın ortak yazarı olan Prof. Nicholas Mazarakis, bilim adamlarının lentivirüsün hücrelerin kendi avantajlarına nasıl bulaştığını nasıl açıklayabileceğini anlatıyor; Virüsün değiştirilmiş bir versiyonunu üretmek ve genleri belirli hücrelere vermek için kullanmaktır.

Bilim adamları zaten artrit, kanser ve diğer durumlara yönelik tedavileri araştırmak için tekniği kullanıyorlar. Klinik çalışmalarda, mevcut ekip, Parkinson hastalığı olan kişilerin beyinlerine genleri başarıyla dağıtmak için kullanmıştır.

Korteks ve hipokampus

Bu son araştırmada, araştırmacılar virüsü farelerin beyinlerinin iki alanına enjekte ettiler: korteks ve yakındaki hipokampus.

Alzheimer’ın kortekste başladığına inanılır ve daha sonra yavaş yavaş hipokampusa yayılır. İlk hasar, hastalığın dışa doğru görünür hale gelmesinden 10-20 yıl önce ortaya çıkabilir.

Korteks, uzun süreli hafıza, muhakeme, düşünme ve ruh hali ile ilişkilidir. Hasar depresyon ve tanıdık görevleri nasıl yapılacağını bulmakta zorluk çekebilir.

Hipokampus, kısa süreli anıların uzun süreli hatıralara dönüştürülmesinde ve oryantasyonda öğrenmede etkilidir. Hipokampusun zarar görmesi, bir insanın bu sabah yaptıkları gibi son olayları unutmasına neden olabilir. Aynı zamanda Alzheimer’lı insanların tanıdık rotalarda kaybolmalarının sebebi de budur – örneğin, eve gidiş yolunu bulamamak gibi.

Amiloid plakların daha yavaş gelişimi

Tedaviyi alan fareler erken evre Alzheimer’e sahipti. Henüz amiloid plakları geliştirmemişlerdi. PGC1-alfa geni içeren uyarlanmış virüs ile enjekte edildi.

Enjeksiyonlardan dört ay sonra, testler, geni alan farelerin, çok az sayıda amiloid plağı, daha iyi bir belleği ve hipokampüste beyin hücresi kaybı olmadığını gösterdi. Tedavi edilmeyenlerde beyinlerinde birden fazla plak vardı.

Hafızayı test etmek için ekip, fare kafeslerinde tanıdık bir nesneyi yeni bir öğeyle değiştirdi. Sağlıklı bir belleğe sahip olanlar, yeni nesneyi daha uzun süre keşfettiler. Tedavi edilen fareler, aynı zamanda sağlıklı fareler de gerçekleştirdi.

Tedavi edilen farelerde ayrıca daha az sayıda glial hücre vardı. Alzheimer hastalığında, glial hücrelerin toksik inflamatuar maddeler salmak suretiyle ek hücre hasarına neden olduğu düşünülmektedir.

“Bu bulgular çok erken olmasına rağmen, bu gen terapisinin hastalar için potansiyel bir terapötik kullanıma sahip olabileceğini öne sürüyorlar. Üstesinden gelmek için birçok engel var ve şu anda geni teslim etmenin tek yolu direkt olarak bir beynin içine enjekte etmektir. Bu kavram kanıtı çalışması, bu yaklaşımın daha fazla araştırmayı gerektirdiğini göstermektedir. “

Kıdemli yazar Dr. Magdalena Sastre

Yazarlar, bulguların, hastalıkları önlemek ya da erken evrelerde durdurmak için gelecekteki tedavilere yeni bir yol açabileceğini umuyorlar. Onlar tedaviyi insanlarda nasıl uygulayacağına bakmayı umuyorlar, ancak klinik bir ortamda kullanılabilmesinden önce yıllar süreceklerine işaret ediyorlar.

Alzheimer’ın semptomları ilk ortaya çıktığında, bu tedavinin en iyi şekilde kullanılacağına inanırlar.

Alzheimer Araştırmaları Birleşik Krallık’taki bilimsel araştırma görevlisi Dr. David Reynolds, sonuçları “bu yıkıcı durum için tedavileri geliştirme yolunda umut verici bir adım” olarak adlandırıyor.

PGC1-alfa vücuttaki şeker ve yağ metabolizmasının düzenlenmesinde rol oynar. Diğer çalışmalar, fiziksel egzersiz ve resveratrolün – kırmızı şarabın içinde yer aldığı bir bileşiğin – PGC1-alfa düzeylerini artırabileceğini öne sürmektedir.

Sözel bellek testlerindeki başarının, bazı kadınların Alzheimer için erken tanıyı kaçırdığı anlamına gelebileceğini öğrenin.