Yeni bir çalışma, ALS’li insanlara umut getiriyor. İmmünoterapi, hastalığın ilerlemesini dramatik olarak yavaşlatabilir, gösterir.
Nörodejeneratif durum olan amiyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikte kasların hareketini kontrol eden sinir hücrelerini etkiler.
ALS’de, bu hücreler zamanla bozulmakta, bu da yavaş yavaş genel zayıflığa, nefes alma, konuşma ve yutma sorunlarına yol açmaktadır.
Sonuçta, hastalık tam felç, solunum yetmezliği ve ölümle sonuçlanır.
1930’larda hastalık tanısı alan ünlü beyzbol oyuncusundan adını alan Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen ALS’nin, herhangi bir zamanda Amerika Birleşik Devletleri’ndeki 20.000’den fazla kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir.
Üstelik, ABD’deki 6,000’den fazla kişinin her yıl bir ALS teşhisi alacağı düşünülüyor.
Şimdilik, ALS için bir çare yok. Mevcut tedaviler hastalığın ilerleyişini geciktirir, ancak çok fazla değildir.
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) şimdiye kadar ALS tedavisi için iki ilacı onaylamıştır: biri hayatı 2-3 ay uzatabilir, ancak semptomları iyileştirmez ve günlük işleyişin azalmasını geciktirmeye yardımcı olabilir.
Bununla birlikte, aradaki araştırmalar daha etkili bir ALS tedavisi için yeni bir umut getiriyor. Teksas’ta Houston Metodist Nöroloji Enstitüsünün ortak direktörü olan nörolog Dr. Stanley H. Appel’in liderliğindeki araştırmacılar, bu durumdaki kişiler için immünoterapinin faydalarını incelediler.
Daha spesifik olarak, ekip üç ALS hastasına düzenleyici T hücreleri (Tregs) denen bir tip bağışıklık T hücresi enjekte etmiştir. Bu, bu terapinin insanlarda ilk defa araştırıldığı zamandır.
Bulgular dergide yayınlandı
ALS’de Treg’lerin rolünün incelenmesi
Tregs, ALS’yi karakterize eden inflamasyonu kesmeye yardımcı olur ve hastalığın ilerlemesini hızlandırır.
“Bulduk,” diye belirtiyor Dr. Appel, “ALS hastalarımızın birçoğunun sadece Tregs seviyelerinin düşük olduğunu değil, aynı zamanda Treg’lerinin düzgün bir şekilde işlev görmediğini de belirtiyor.
Dolayısıyla, araştırmacılar üç ALS hastasında Treg düzeylerini artırmanın hastalığın yavaşlamasına yol açacağını öne sürdüler.
Dr. Appel, “Bu hastalardaki Treg’lerin sayısını ve işlevini iyileştirmenin, hastalıklarının nasıl ilerlediğini etkileyeceğine inanıyoruz.” Diyor.
Katılımcılar lökaferez olarak bilinen bir prosedüre tabi tutuldu. Sıklıkla lösemili hastaları tedavi etmek için kullanılır, lökaferez, hastaların kanını çıkarmayı ve beyaz kan hücrelerini kırmızı olanlardan ayıran özel bir makine ile “filtrelemeyi” içerir.
Bu durumda, araştırmacılar Tregs’i kırmızı kan hücrelerinden ayırdılar ve onları ex vivo olarak genişletti. Bundan sonra, kırmızı kan hücreleri kan dolaşımına geri döndü.
Araştırmacılar, Treg’leri düzgün bir şekilde çalışmayan hastalarda, hücrelerin vücut dışına çıktıklarında, normale döndüklerini fark ettiler.
Çalışma boyunca, hastalara sekiz Treg enjeksiyonu yapıldı ve hastalık progresyonu, iki farklı ALS ilerleme derecesi skalası kullanılarak değerlendirildi.
‘Ölüm cezasından ömür boyu hapis cezasına’
İlk çalışma yazarı Dr. Jason Thonhoff, Houston Metodist bir nörolog, daha ayrıntılı bir şekilde araştırmayı ve bulguları bildirmektedir. Diyor ki, “Bir insan herhangi bir zamanda kanlarında dolaşan yaklaşık 150 milyon Treg’e sahip.”
Thonhoff, “Bu çalışmada hastalara verilen Treg’lerin her bir dozu, normal düzeylere göre yaklaşık yüzde 30 ila 40’lık bir artışa neden oldu” diye ekliyor.
Dr. Appel, “Tahmin ettiğimiz gibi, sonuçlarımız Treg seviyelerini yükseltmenin güvenli olduğunu gösterdi,” diyor. Thonhoff, “Dört Treg infüzyonunun her bir turunda hastalık progresyonunun yavaşlaması gözlenmiştir.”
“Bizi şaşırtan şey,” diye devam ediyor, “ALS’lerinin ilerleyişi, düzgün işleyen Treglerin infüzyonlarını alırken dramatik olarak yavaşladı.”
“Umarım bu araştırma ALS’i ölüm cezasından ömür boyu hapis cezasına çevirir. Hastanın hastalığını tedavi etmez, ama bir fark yaratabiliriz.”
Stanley H. Appel
Thonhoff da sonuçlardan çok memnun ve gelecekteki terapiler hakkında umutlu. “Etkin bir tedavi olup olmadığını belirlemek için daha büyük çalışmalar gerekecek, ancak ALS konusunda uzmanlaşmış bir klinisyen ve araştırmacı olarak, bu ilk bulguların sağlayacağı umuttan dolayı çok heyecanlıyım” diyor.
