Gen terapisi kullanılarak farelerde tedavi edilen tip 1 diyabet

San Antonio’daki Teksas Sağlık Bilimleri Merkezi’nden araştırmacılar, farelerde tip 1 diyabetin iyileştirilmesinin bir yolunu bulmuşlardır. Pankreasta insülin sekresyonunu arttıran yeni tekniğin önümüzdeki 3 yıl içinde insan klinik çalışmalarına ulaşması ümit edilmektedir.

Araştırmanın eş-yazarlığı Diyabet Anabilim Dalı Doktoru Dr. Bruno Doiron ve meslektaşları son zamanlarda bulgularını dergide bildirdiler.

Tip 1 diyabetin Amerika Birleşik Devletleri’ndeki yaklaşık 1,25 milyon çocuğu ve yetişkinleri etkilediği tahmin edilmektedir. Durumun başlangıcı çocuklukta en yaygın olanıdır, ancak her yaşta ortaya çıkabilir.

Tip 1 diyabette, bağışıklık sistemi pankreasın insülin üreten beta hücrelerini yok eder. İnsülin kan glukoz seviyelerini düzenleyen bir hormondur. Sonuç olarak, kan glikoz seviyeleri çok yükselir.

Tip 1 diyabet için şu anda tedavi yoktur; Durum diyet ve insülin tedavisi ile yönetilmektedir. Bununla birlikte, son yıllarda araştırmacılar, beta hücrelerini tip 1 diyabeti bir kez ve tamamen ortadan kaldırmanın bir aracı olarak değiştirmeyi araştırmışlardır.

Doiron ve meslektaşları yeni çalışmalarıyla farklı bir yaklaşım geliştirdiler. Ekip, diğer pankreas hücrelerini insülin üretmeye koaksiyelleştirmek için gen transferi denen bir yöntemi nasıl kullandığını ortaya koymaktadır.

Bu tekniği kullanarak, araştırmacılar, farelerde tip 1 diyabetin tedavisini sağlayarak, insanlarda durumun iyileştirilmesine bir adım daha yaklaştı.

Gen transfer yöntemi farelerde uzun süreli insülin salgılanmasına yol açtı.

Hücresel Ağ, Entegrasyon ve İşleme olarak adlandırılan gen transfer tekniği, bir vektör olarak bir virüs kullanılarak pankreas içerisine spesifik genlerin dahil edilmesini içerir.

Ekip, tip 1 diyabetli hastalarda beta hücrelerin reddedildiğini not eder. Gen aktarma yöntemi ile yeni ortaya çıkan genler, beta olmayan hücreleri, herhangi bir yan etki olmaksızın insülin üretmeye teşvik eder.

“Pankreas, beta hücrelerinin yanı sıra birçok başka hücre tipine de sahiptir ve bizim yaklaşımımız, bu hücreleri, insülini salgılamaya başlayacak şekilde değiştirmeye çalışmaktır, ancak sadece glikoz [şeker] ‘e yanıt olarak,” diyor yazar ortak yazar Dr. Ralph DeFronzo, şef Diyabet Anabilim Dalı. “Bu temelde beta hücreleri gibidir.”

Tekniklerini tip 1 diyabetli fare modellerinde test ettiklerinde araştırmacılar, uzun süreli insülin sekresyonu ve kan şekeri regülasyonunu olumsuz yan etkilere yol açmayacaklarını keşfettiler.

“Mükemmel bir şekilde çalıştı. Fareleri 1 yıl boyunca herhangi bir yan etki olmadan iyileştirdik. Bu hiç görülmedi. Ama bu bir fare modelidir, bu yüzden dikkatli olunması gerekiyor. Bunu, endokrin fizyolojisinde insanlara daha yakın olan büyük hayvanlara getirmek istiyoruz. sistemi.”

Bruno Doiron, Ph.D.

Teknik ayrıca tip 2 diyabetin tedavisine yardımcı olabilir

Daha önemlisi, araştırmacılar gen transferi tedavisinin kan şekerine yanıt olarak yalnızca insülin salgıladığını, dolayısıyla tip 1 diyabet için mevcut tedavileri dönüştürme potansiyeline sahip olduğunu belirtmektedir.

Doiron, “Tip 1 diyabet alanında sahip olduğumuz önemli bir problem hipoglisemi (düşük kan şekeri)” diyor. “Önerdiğimiz gen transferi dikkat çekicidir, çünkü değişmiş hücreler beta hücrelerinin karakteristiklerine uymaktadır. İnsülin sadece glukoza cevaben salınmaktadır.”

Yeni strateji sadece tip 1 diyabet için bir tedavi sağlayabilir, ancak araştırmacılar, vücudun insülini etkin bir şekilde kullanamadığı zaman ortaya çıkan tip 2 diyabetli hastalarda insülin tedavisine duyulan ihtiyacı da ortadan kaldırabileceğini söylüyorlar.

Tekniklerini büyük hayvan modellerinde test etmek yaklaşık 5 milyon $ ‘a mal olacak, ancak araştırmacılar bunun başarılabileceğinden eminler. Gelecek 3 yıl içinde insan klinik çalışmalarına ulaşmayı umuyorlar.

Anne omega-3 alımının bebeklerde tip 1 diyabet riskini nasıl etkileyebileceğini öğrenin.